Dott.ssa Paola Vandelli, Direttore Servizio Formazione, Ricerca e Innovazione: "In considerazione di quanto disposto dal DL 17 marzo 2020 n.18 all’Art. 17 (comma 5) relativo a Disposizioni urgenti in materia di sperimentazione dei medicinali per l'emergenza epidemiologica da COVID, l’Agenzia Italiana Farmaco (AIFA) ha adottato procedure straordinarie e semplificate per la presentazione e l’approvazione delle sperimentazioni e per la definizione delle modalità di adesione agli studi e di acquisizione dei dati. Con l’entrata in vigore di questo Decreto-Legge (18/2020) all’Agenzia Italiana del Farmaco e alla sua Commissione Tecnico Scientifica (CTS) è stato attribuito il compito di valutare i protocolli degli studi clinici dei farmaci utilizzati nei pazienti affetti da COVID-19, così come è stato identificato il Comitato Etico Unico nazionale presso l’Istituto Nazionale per le Malattie Infettive Lazzaro Spallanzani di Roma. La celerità e la metodologia condivisa dei processi di approvazione rappresentano le basi di uno strumento di ricerca innovativo, in grado di coniugare la garanzia del trattamento in sicurezza dei pazienti con il necessario rigore scientifico, anche e soprattutto in un contesto di emergenza".

Vediamo adesso qual è lo stato dell’arte delle sperimentazioni in AOU:

il numero complessivo di ricerche attive è di 12 così suddivise:

-2 studi clinici interventistici con farmaco che studiano due diverse molecole (Studio clinico interventistico: qualsiasi studio sull'uomo finalizzato a scoprire o verificare gli effetti clinici, farmacologici e/o altri effetti farmacodinamici di uno o più medicinali sperimentali, e/o a individuare qualsiasi reazione avversa ad uno a più medicinali sperimentali, e/o a studiarne l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'eliminazione, con l'obiettivo di accertarne la sicurezza e/o l'efficacia. Questa definizione include le sperimentazioni cliniche effettuate in un unico centro o in più centri, solo in Italia o anche in altri Stati membri dell'Unione europea (D. lgs. 211 del 24 Giugno 2003)

• 1 Profit con il farmaco Sarilumab dal titolo: “Studio adattativo di fase 2/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, per valutare l’efficacia e la sicurezza di sarilumab in pazienti ospedalizzati affetti da COVID-19” Promotore: Sanofi-Aventis

• 1 non profit con il farmaco Tocilizumab dal titolo: “TOCIVID-19 –Studio multicentrico su efficacia e sicurezza di Tocilizumab nel trattamento della polmonite da COVID-19” Promotore l’Istituto Nazionale Tumori, IRCSS, Fondazione G. Pascale di Napoli

-2 Programmi di uso terapeutico di Novartis Farma per due diversi farmaci (Programma di uso terapeutico, anche detto «expanded access program»: impiego di medicinali nell'ambito dell'uso compassionevole in piu' pazienti, sulla base di un protocollo clinico definito e identico per tutti i pazienti (DM 7 settembre 2017 - GU n.256 del 2-11-2017):

• “Programma di uso terapeutico del Canakinumab nella sindrome da rilascio di citochine in pazienti con polmonite indotta da COVID-19”. Si tratta di un farmaco utilizzato per il trattamento della febbre periodica autoinfiammatoria, della malattia di Still e dell’artrite gottosa. Lo studio valuta come il farmaco agisce bloccando il gene che attiva la produzione di mediatori infiammatori.

• “Ruxolitinib Managed Access Program (MAP) per pazienti con diagnosi di COVID-19 e con patologie polmonari gravi/molto gravi” Ruxolitinib è un inibitore della via di trasmissione del segnale mediata da Jak, con effetti antinfiammatori legati all’inibizione del rilascio di citochine e quindi potrebbe essere in grado di mitigare gli effetti di una severa reazione infiammatoria (sindrome da rilascio di citochine) che può verificarsi in corso di COVID-19.

-8 studi attivi no profit sia osservazionali che interventistici senza farmaco che riguardano pazienti COVID+

Il numero di ricerche in corso di approvazione è altro 14 così suddivise:

 -2 studi interventistici con farmaco, profit, in valutazione preliminare presso la Commissione Tecnico scientifica di AIFA che coinvolgeranno l’AOU come centro partecipante per i quali saremo in grado di dare più informazioni in un comunicato successivo;

- 2 studi interventistici con farmaco, no profit, in valutazione preliminare presso la Commissione Tecnico Scientifica di AIFA con Promotore l’AOU di Modena.

- 10 studi no profit sia osservazionali che interventistici senza farmaco in fase di valutazione o presso il Servizio Formazione, Ricerca, Innovazione o presso il Comitato Etico di Area Vasta Emilia Nord che riguardano sempre pazienti COVID+ e che vedono la presenza di promotori diversi.

Ricordiamo che la conduzione degli studi clinici deve essere gestita secondo principi di buon senso, nella massima tutela dei partecipanti agli studi e mantenendo l’adeguata supervisione da parte degli sperimentatori principali (PI).