Da Fabriano a Modena per curare i reni, la storia di coraggio di Marta

Marta è una giovane di trent’anni, che vive a Fabriano. Da anni convive con una glomerulonefrite a depositi mesangiali di IgA (IgAN) che è un’alterazione della funzione dei glomeruli, minuscoli gomitoli di vasi sanguigni del rene che filtrano il sangue, primo processo svolto dal rene nella formazione dell'urina. Il problema di Marta è acuito dal fatto che la giovane ha mostrato in passato una importante intolleranza al cortisone che è il principale rimedio contro questa patologia. Due anni fa la situazione dei reni di Marta ha cominciato a degenerare rapidamente, tanto da aumentare il rischio di dover ricorrere alla dialisi e al trapianto. È allora che la tenacia di Marta e di sua madre Olga ha fatto loro incontrare i professionisti della Nefrologia e Dialisi dell’Azienda Ospedaliero – Universitaria di Modena, diretta dal prof. Gianni Cappelli di Unimore. Qui è stata curata con una terapia sperimentale – con una procedura eccezionale – mentre parallelamente è iniziata la valutazione di idoneità a poter ricevere un rene da sua madre Olga. 

““Ero disperata e depressa – racconta Marta con voce dolce – perché non vedevo una soluzione alla mia sofferenza poi Giorgio, un mio amico che studia farmacologia in Olanda mi ha segnalato alcuni studi sperimentali e ho contattato diversi centri. Alla fine, ho conosciuto il prof. Riccardo Magistroni della nefrologia modenese che ha preso a cuore il mio caso. Grazie a tutta l’equipe ora ho un progetto terapeutico tracciato e grazie a mia madre che mi donerà il suo rene, posso vedere la luce in fondo al tunnel”.

“La glomerulonefrite a depositi mesangiali di IgA – spiega il prof. Gianni Cappelli - rappresenta circa il 20% delle glomerulonefriti che colpiscono i bambini e gli adolescenti. Il sintomo iniziale è spesso la presenza di urine di colore scuro. Si tratta di una patologia autoimmune che porta queste immunoglobuline, che normalmente hanno una funzione protettiva contro i batteri, a innescare una reazione infiammatoria che danneggia i glomeruli renali e provoca così la glomerulonefrite”. Sono circa 500 i pazienti che negli anni sono stati seguiti a Modena con questa patologia. “La terapie di primo livello è costituita dal cortisone che, però, Marta non può assumere.”

“Quando Marta è giunta da noi a novembre del 2020 – aggiunge il prof. Riccardo Magistroni, nefrologo del Policlinico e docente UNIMORE – i suoi reni erano molto compromessi, visto che non era stato possibile sottoporla alla terapia cortisonica che è l’unica terapia consolidata e suggerita dalle linee guida internazionali, salvo protocolli sperimentali. Purtroppo, i parametri di Marta erano così compromessi da non poterla inserire nei protocolli sperimentali ai quali stiamo partecipando. Se non fossimo intervenuti l’avrebbe aspettata la dialisi, unica terapia in attesa del trapianto. Per questo motivo abbiamo pensato di fare richiesta ad uso compassionevole di un farmaco che potesse essere di aiuto alla paziente. Come suddetto, è possibile chiedere questa particolare forma di somministrazione di farmaci sperimentali laddove vi siano stati dati preliminari di efficacia ma non sia ancora stata completata tutta la procedura di autorizzazione alla commercializzazione del farmaco. Il farmaco oggetto di questa specifica richiesta ad uso compassionevole non ha ancora concluso la sperimentazione internazionale di fase III ma proprio all’inizio di quest’anno sono stati pubblicati i primi dati di efficacia della precedente sperimentazione di fase II con risultati molto incoraggianti. Ottenuto il parere favorevole del Comitato Etico, lo abbiamo cominciato a somministrare a Marta a febbraio 2021. I risultati sono buoni e ci permettono di affrontare con serenità il periodo di attesa per il trapianto.” 

VIDEO | Nefrologia, per Marta una terapia sperimentale al Policlinico